（節(jié)選）
中山大學(xué)生物工程研究中心黃綿波博士和屈良鵠教授在《2009科學(xué)發(fā)展報(bào)告》上發(fā)表了題為“微RNA治療干預(yù)進(jìn)展及前景”的文章，對核糖核酸干擾機(jī)制、微RNA治療干預(yù)實(shí)驗(yàn)進(jìn)展、微RNA治療干預(yù)的前景及微RNA治療干預(yù)存在的問題進(jìn)行了較為詳細(xì)的介紹。
文章首先介紹了核糖核酸干擾（RNAi）機(jī)制。該機(jī)制揭示出生物體內(nèi)一類小RNA能通過降解信使RNA導(dǎo)致基因的沉默，從而在轉(zhuǎn)錄后水平調(diào)控遺傳信息的表達(dá)。
目前已知引起生物體RNA干擾的主要是兩類小分子RNA：小干擾RNA（siRNA）和微RNA（MicroRNA ，miRNA）。微RNA是一類在生物體內(nèi)由獨(dú)立的非編碼RNA基因轉(zhuǎn)錄或由蛋白質(zhì)基因內(nèi)含子編碼的一個(gè)巨大的小分子非編碼RNA家族，廣泛地存在于各種動(dòng)植物甚至單細(xì)胞真核生物中。由于發(fā)現(xiàn)許多微RNA是疾病發(fā)生和發(fā)展過程中的關(guān)鍵致病基因，微RNA已成為疾病治療新的基因靶點(diǎn)。
文章接著介紹了微RNA治療干預(yù)實(shí)驗(yàn)進(jìn)展。微RNA治療干預(yù)的目的是逆轉(zhuǎn)在疾病狀態(tài)下異常表達(dá)的微RNA，以使其對蛋白基因的調(diào)控紊亂得以修正。一種思路是通過外源導(dǎo)入的方式補(bǔ)償疾病狀態(tài)下表達(dá)量下降的微RNA。另一種思路則是利用微RNA功能阻斷劑降低致病微RNA過度活躍的功能。作者介紹了各國科學(xué)家在小鼠和非洲綠猴身上進(jìn)行微RNA干預(yù)實(shí)驗(yàn)的研究進(jìn)展。
文章進(jìn)一步介紹了微RNA治療干預(yù)的前景。未來可進(jìn)行微RNA治療干預(yù)重點(diǎn)研究的重大疾病及其相關(guān)的微RNA包括：①癌癥治療：癌癥的發(fā)生和發(fā)展與癌基因的過度表達(dá)或者抑癌基因的表達(dá)下調(diào)相關(guān)。②心血管疾病治療。③糖尿病治療。鑒于微RNA藥物及靶點(diǎn)在重大疾病臨床治療應(yīng)用上的廣闊前景，加強(qiáng)針對微RNA生理及病理學(xué)功能的基礎(chǔ)研究也顯得愈發(fā)重要。
文章最后闡述了微RNA治療干預(yù)存在的問題，指出微RNA在人體臨床上的治療干預(yù)存在以下不確定因素：①基因靶標(biāo)的選擇。②如何針對性地干預(yù)特定細(xì)胞類群中的靶標(biāo)微RNA基因以獲得預(yù)期的治療效果。
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