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2012年05月03日15:23 | 中國發(fā)展門戶網(wǎng) www.chinagate.cn | 給編輯寫信 字號：T|T

２　用不上藥——

國外“孤兒藥”的引進步履蹣跚，導致國內(nèi)罕見病治療藥物奇缺，大多患者只能“望藥興嘆”

在北京兒童醫(yī)院的取藥處，河南省上蔡縣的8歲男孩陳龍杰拽著爸爸的衣角在排隊。孩子的父親告訴記者，小龍杰1歲多時，摔了一跤，腿上一片淤青、血腫。一位回家探親的河南醫(yī)科大學教授看見了，懷疑是血友病，建議去檢查。“駐馬店和周口的地區(qū)醫(yī)院都沒查出來，最后到北京才確診。這些年，記不清往北京跑多少次了，我們那里經(jīng)常沒藥。”

對于罕見病患者來說，“用不上藥”是頭號難題。

“對于血友病人而言，斷藥如斷糧?！敝袊阎颐貢L關濤說，血友病終身攜帶，無法徹底治愈，一旦發(fā)病，只有及時注射相應的凝血因子才能止住出血，緩解病情。

然而，血友病人時常遭遇“斷糧”的危機。2007年，由于不少采血站關閉，全國血漿供應減少，凝血八因子出現(xiàn)斷貨險情，后經(jīng)過國家藥監(jiān)局協(xié)調(diào)，生產(chǎn)廠家調(diào)配血漿，供應才逐步恢復。但是，不少地區(qū)依然供不應求。凝血九因子的短缺更顯突出，許多患者經(jīng)常處于“無藥可用”的困境。

小亮亮今年6歲半了，4年前，他被北京協(xié)和醫(yī)院診斷出患有一種非常罕見的遺傳性疾病——粘多糖II型。“黏寶寶”出現(xiàn)率只有1/10萬，早期常被誤診為呆小癥、佝僂病，“長不大、活不長”是很多醫(yī)生對他們的預言，國內(nèi)無藥可治。他的父母在一位朋友的幫助下，得知美國健贊公司有一種治療藥品，但沒在國內(nèi)上市，只好從香港購買。

由于巨大的研發(fā)投入和極有限的市場回報，很少有制藥企業(yè)愿意研發(fā)治療罕見病的藥物。因此，國際上將不是為經(jīng)濟原因、而是為滿足公共衛(wèi)生需要研發(fā)的罕見病藥物，稱為“孤兒藥”。

近年來，隨著一些發(fā)達國家和地區(qū)對孤兒藥特殊激勵政策的陸續(xù)出臺，國際上已研制并上市了一些“孤兒藥”，大大改善了部分罕見病患者的生命質(zhì)量。然而，由于發(fā)病原因不清或發(fā)病機制復雜，僅有約1%的罕見病有有效的治療方法，多數(shù)罕見病只能依靠對癥治療。

在我國，一方面，由于市場較小且缺乏政策支持，鮮有制藥公司研發(fā)罕見病治療藥物；另一方面，因缺少優(yōu)先審批、簡化流程等支持措施，國外“孤兒藥”的引進步履蹣跚，導致國內(nèi)罕見病治療藥物奇缺，大多患者只能“望藥興嘆”。

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