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北京建立粘多糖罕見病關愛中心 救助粘寶寶
關鍵詞： 粘多糖 粘寶寶 北京正宇粘多糖罕見病關愛中心 藥監局 罕見病
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2012年10月20日，北京正宇粘多糖罕見病關愛中心成立。（記者齊波攝影）
中國網/中國發展門戶網訊 （記者王振紅）10月20日，一個看似平凡又普通的周六，但對眾多粘多糖家庭和粘寶寶們來說，卻是來之不易、希望開始的一天，從兩年前粘多糖貯積癥不為社會所知，用藥幾乎成為幻想。到現在引起政府、社會、媒體的多方關注。這其中經過了粘多糖家庭積極爭取和多次呼吁。在這一天，終于迎來了由北京正宇粘多糖罕見病關愛中心成立大會主辦，中國關心下一代委員會、新華社、中國公益總會、中華兒慈會天使媽媽基金會、北京市民政局進行指導首屆中國粘多糖大會的召開暨北京正宇粘多糖罕見病關愛中心成立。
北京正宇粘多糖罕見病關愛中心召集了國內三十多位粘多糖病童家庭，讓國際理療專家更加了解國內粘多糖病人情況，同時讓粘多糖病友更快、更好地了解最新最全面的醫療及護理信息。一位來自甘肅粘多糖病童的家屬對記者說，“粘寶寶隨著病情加重，會變得怪異難看。但粘寶寶的內心非常強大，他們希望能夠活著，實現自己的夢想。”一位來自寧波粘多糖病童的爸爸說，“目前國內沒有治療的藥，孩子唯一的選擇是持續注射國外研制的生物制劑，現在只有Ⅰ型Ⅱ型Ⅵ型有對癥藥物而且只能緩解病情，不能根治。接受這種酶替代療法的患者每周要注射藥物一次，須終生進行，孩子才能像正常人一樣長高、生活。每年費用大概為100萬元人民幣，這筆費用不是一個國內家庭可以承受的。”他最大的期盼就是粘寶寶們能夠用上藥。
記者現場了解到，粘多糖病作為溶酶體癥最主要的一類，通過各方關注，近年來在逐漸被社會各界所知曉。由多名粘多糖病童家庭共同發起組建的北京正宇粘多糖罕見病關愛中心2012年7月正式被北京市民政局批準成立。借國際溶酶體大會之際，北京正宇粘多糖關愛中心正式對外宣布成立，并于10月20-21日召開首屆粘多糖病友大會。會上，研究罕見病包括粘多糖領域的各位專家、資深醫生對如何呼吁社會多關注罕見病，探討如何幫助中國粘多糖病人盡快的試藥用藥，如何讓患者盡早得到關懷和照顧。
記者獲悉，粘多糖貯積癥（簡稱MPS）是一種罕有先天性新陳代謝異常的遺傳性疾病，屬于積聚病，發病率大概只在十萬分之一，迄今國內尚無有效治療方法。正常情況下，人體產生酶來分解我們細胞所需物質。粘多糖癥的成因是身體缺乏能分解粘多糖的酶，令粘多糖在體內不斷累積，破壞身體多個器官，包括心臟，骨骼，關節，呼吸道系統，神經系統。盡管出生時這種疾病不明顯，但是隨著年齡增長，細胞日益損壞導致癥狀和病癥。患粘多糖癥的病人大多數活不到20歲。北京正宇粘多糖罕見病關愛中心成立為粘多糖病童及家庭搭建了一個共同探討、相互交流的平臺。
2012年10月20日，北京正宇粘多糖罕見病關愛中心成立，國家食品藥品監督管理局辦公室主任兼規劃財務司司長顏江英致詞。（記者齊波攝影）