歐洲批準基因編輯技術治地貧
發布時間：2018-05-09 16:58:44 | 來源：人民日報 | | 責任編輯：劉夢雅
關鍵詞：基因編輯技術,β型地中海貧血,患者,CRISPR,血紅蛋白
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據新華社倫敦5月8日電 5月8日是“世界地中海貧血日”。歐洲日前首次批準利用基因編輯技術試驗治療β型地中海貧血，這種遺傳性血液疾病也因此成為歐洲第一種利用基因編輯技術治療的人類疾病。
這項試驗將由總部位于瑞士的CRISPR治療公司實施。據該公司網站介紹，研究人員將提取患者的一些干細胞，在實驗室對干細胞的基因突變區域進行修復，被編輯過的干細胞隨后被移植回患者體內，幫助患者產生健康的血紅蛋白。按計劃，臨床試驗將在2018年年內完成。
研究小組負責人、英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓洛·弗爾—巴奇教授表示，這將是基因治療技術的一個新起點。
β型地中海貧血患者體內的血紅蛋白在嬰兒時期數量充足，長大后則被抑制，而缺乏血紅蛋白將會引發骨質疏松、貧血、生長緩慢和呼吸不暢。造血干細胞移植是目前臨床上唯一能夠根治地中海貧血的方法，但找到相匹配的異體捐贈者較難，而且所需費用昂貴。