幫助“漸凍人”，我們能做什么
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近來，一場本意為關注“漸凍人癥”的“冰桶挑戰”點燃了輿論場，引發了人們對于此類罕見病的關注和捐贈。但隨著活動的深入，有人呼吁，別買櫝還珠，“漸凍人”等罕見病患者最急迫、最深切的需求是什么？這個初心不可忘。為此，我們采訪相關人士解疑釋惑，希望各界能切實有效地幫扶他們。
——編 者
一問
醫學能做什么
病因不明，沒有特效藥，不可治愈
記者：我國現在有多少“漸凍人”？
瓷娃娃罕見病關愛中心公眾參與項目官員孫月：對于“漸凍人癥”患者數量，國家現在沒有具體的數據統計，是按人口的比例來推算的，其發病率大概是十萬分之二到十萬分之四。此外，全球還有5000—6000種罕見病，比如成骨不全癥（俗稱瓷娃娃）、重癥肌無力等。根據國際衛生組織的統計，罕見病的發病率大概在0.65‰到1‰。
中國醫師協會：2005年我們發起了全國首個“漸凍人”救助公益項目——“融化漸凍的心”，目前登記在冊的“漸凍人”患者3900余人，項目為其中的2900名困難患者提供了援助服務，目前已形成20余家三甲醫院、上百位全國神經內科專家的全國性診治服務網絡。
記者：以目前的醫療水平來看，“漸凍人”是否真的無法治愈？
北京協和醫院神經科主任崔麗英：“漸凍人癥”學名叫肌萎縮側索硬化癥，英文簡稱ALS，是運動神經元疾病中最重的一種，為世界五大絕癥之一（其余4種為癌癥、艾滋病、白血病、類風濕）。患者全身運動神經元細胞進行性萎縮、壞死，逐漸導致行動受限，致殘致死率較高，屬于不可治愈的罕見病。
北京協和醫院神經科副主任彭斌：“漸凍人癥”被稱為“神經系統癌癥”，病因至今不明，也沒有治療的特效藥物。但其發病較慢，如果及時進行支持治療，營養跟得上的話，生存時間比較長，如霍金。“漸凍人癥”并不損傷重要的器官，只是肌肉無力，導致生活質量下降，身體癱瘓。患者最終死亡的原因是并發癥，而非“漸凍人癥”。
記者：目前，醫學界對“漸凍人癥”采用的治療方法是什么？治療藥物以進口藥為主嗎？
彭斌：醫學上，對“漸凍人癥”還沒有根本的治療方法，只能是支持療法。患者肌肉萎縮吞咽困難，則給予鼻飼或經皮胃造瘺；如呼吸肌無力，呼吸不暢時，醫院會給患者上呼吸機。目前國際承認且惟一通過美國食品藥物監督局批準的治療藥物為利魯唑，這種藥物只能延緩發病的進程，適用某一類型的患者，還起不到根本治療的作用。國內對于“漸凍人癥”關注不夠，研發資金不足，國產藥物處于臨床試驗階段。
二問
醫保能做什么
目前大多數藥物不在醫保名單，不能報銷
記者：一個“漸凍人”每月的治療加藥物開銷大概是多少？“漸凍人癥”等罕見病的治療和藥物醫保能報銷嗎？
孫月：按照發病階段，“漸凍人癥”患者每月的醫療開銷是不同的：初始階段用藥，每月大概需要價值5000多元的進口藥；隨著病情的發展，他們需要無創呼吸機，國產的一萬七八千左右，進口的要三四萬元；幾乎所有的“漸凍人癥”患者，最后都要走到切開氣管、使用有創呼吸機的階段，這會更貴；患者24小時都需要呼吸機，所以需要兩臺呼吸機。
從理論上講，患者可以在家里進行護理，但是因為缺乏專業護工、良好環境，很多“漸凍人”只能長期住重癥監護室，有時一天就消耗數千元。
人社部相關負責人：治療罕見病的藥物，如果在醫保藥品目錄中，與其他疾病一樣由基本醫保報銷；如果使用藥物不在目錄中，不能報銷。如果治療費用高，符合大病保險相關報銷政策，可以按照大病保險政策報銷。
孫月：“漸凍人癥”的藥物（除了維生素等極便宜的藥）、呼吸機等都是不能用醫保報銷的。在能治療罕見病和延緩發病、維持生命的藥物中，只有少數幾種被列入醫保名單。因此，我們每年都向政府呼吁，應該將治療罕見病的藥物納入醫保名單。
中國醫師協會：利用大病保險進行報銷的前提是，住院或者門診特定疾病，累計自付費用超過當地設定的起付線后，進行報銷。各地報銷目錄大多參考基本醫保的報銷目錄，因此難以納入大病保險報銷范圍。
三問
社會能做什么
從了解開始，從接納做起，用愛傳遞慈善
記者：目前，國內有沒有針對“漸凍人”以及其他罕見病的專業幫扶機構？籌資渠道有哪些？“冰桶挑戰”發揮了多大的作用？
孫月：我所知道的有王甲漸凍人關愛基金，東方絲雨罕見病關愛中心，中華融化漸凍人聯合會等。
我們瓷娃娃罕見病關愛中心一直接受來自政府、企業、公眾的捐款，已經有6年服務罕見病社群的歷史，早在2009年就在中國社會福利基金會下設瓷娃娃罕見病關愛基金。但籌資過程中遇到一個挑戰：社會對罕見病的關注度不高、了解不多，我們要花很長的時間跟別人解釋什么叫做罕見病。
截至目前，因為“冰桶挑戰”，共有36788人參與捐助，善款共689.83萬元，將集中在一起建立瓷娃娃“冰桶挑戰”專項基金。近期，我們會成立專項基金監督委員會，對基金使用進行全面監督。
中國醫師協會：“融化漸凍的心”公益項目已運行10年，開展義診咨詢、病友關愛、藥品援助、呼吸機援助、電腦輔助看護設備援助、志愿者家訪、支持中心等。主要由企業提供藥品、設備等進行援助。
此外，8月26日，我們和中國紅十字基金會共同發起的中國的“漸凍人”專項善款救助賬號啟用。
記者：如何看待“冰桶挑戰”這種慈善形式？社會應該如何幫助漸凍人？
中國醫師協會：一般的公益活動很難引起大家的關注，“冰桶挑戰”以一種奇特的方式進行愛心接力，這對于醫師協會的公益項目來說，也是一種啟示和挑戰。希望能有更多的人了解并關注“漸凍人”的救助和服務，幫助患者及家屬樹立積極治療、堅強生活的勇氣和決心。
孫月：相對于以前過于強調“漸凍人”家庭的慘況，“冰桶挑戰”這樣的形式反而更溫暖一些。如果大家能感受到“漸凍人”生命的存在，這樣的公益形式就是好的。現實中，可能大家感覺“漸凍人癥”患者需要錢、設備，但在我們的數據統計中不完全是這樣的。“漸凍人癥”等罕見病群體的需求非常多樣。例如，我們每天都會接到求助，說有的學校拒絕罕見病患兒入學。在我看來，由于大多罕見病沒有有效的治療方法，對他們人文、心理層面的關懷更為重要。公眾首先應該做的，就是了解和接納罕見病群體，支持他們融入社會，讓他們能夠更有尊嚴、更有價值地生活下去。（李紅梅 王君平 白天亮 胡雅婷 林余穎）